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令和３年度は遺伝子治療モデルを提唱するために大きく前進した。具体的には、HSCの増幅培養システムをさらに最適化することで、HSC１個からの効率的なクローニング技術に成功している。また、この培養システムは、1個のHSCを1ヶ月間で33.000倍に増殖させ、以前に報告している方法と比較してさらにHSCを高効率に増幅可能な培養系を構築した。これらの結果に基づいて、HSCをゲノム編集後に１細胞から増殖させ、目的の変異をもつ、機能的なHSCクローンを選別する方法を確立した。さらに遺伝子治療を見据えた研究では、HSC１細胞増幅技術を用いて、重症複合免疫不全症(SCID)マウス由来のHSCを体外でゲノム編集を行い増殖させたのちに移植した結果、骨髄や脾臓、末梢血におけるBリンパ球、Tリンパ球分画が構築され、機能的回復を認めたことを明確に示した。さらには、HSC遺伝子治療の安全性と有効性の向上に繋がると考えられ、次世代の医学技術への発展に寄与しすることが想定される。