大阪大学大学院薬学研究科の水口裕之教授らの研究グループは、RNAを狙って切断するCRISPR-Cas13 systemをAdベクターにより送達することで標的RNAの切断効率を保ちながらcollateral activityを大幅に低減させることに成功しました。CRISPR-Cas13 systemは、ガイドRNAとCas13タンパク質を組み合わせることで、狙ったRNAを切断し、特定の遺伝子の働きを抑えることができる技術です。ガイドRNAの配列を変更することでさまざまな遺伝子を標的にできることから、RNAを標的とする新たな治療技術として期待されています。一方で、Cas13が標的RNAを認...

大阪大学 微生物病研究所 渡辺登喜子教授、東京大学 国際高等研究所 新世代感染症センター 河岡義裕機構長らの研究グループは、エボラ出血熱に対する新規不活化ワクチン「iEvac-Z」の第I相臨床試験を実施し、その安全性と免...

大阪大学大学院工学研究科の津中康央特任准教授 (常勤)、渋谷理紗特任助教 (常勤)、山口祐希助教、内山進教授らの研究グループは、遺伝子治療用ウイルスベクター（アデノ随伴ウイルスベクター：AAV）の精製時に分離される未同定の粒子群が、構造変化によって機能が低下した粒子であることを世界で初めて明らかにしました (図1)。遺伝子治療用AAVベクターは、次世代の医薬品として期待される一方で、高品質な製剤を大量に製造するための精製技術が課題となっています。これまで広く用いられてきた密度勾配超遠心分離法は高純度なAAVベクターを得ることができますが、スケールアップが難しく、構造が異なっていても密度...

大阪大学大学院工学研究科の津中康央特任准教授（常勤）、内山進教授らの研究グループは、株式会社ちとせ研究所、株式会社ユー・メディコ、自治医科大学、群馬大学、産業技術総合研究所、国立成育医療研究センター、次世代バイオ医薬品製造技術研究組合との共同研究で、新規国産ヒト由来細胞株であるHAT細胞を用いて製造された遺伝子治療用ウイルスベクター（アデノ随伴ウイルスベクター：AAV）が高品質で、かつ高生産性であることを世界で初めて明らかとし、HAT細胞によるAAV製造プラットフォームを確立しました (図1)。これまで、遺伝子治療用AAVの製造においては、生産性と品質の両立が困難であると考えられており...

大阪大学大学院工学研究科の山口祐希助教、下条咲希さん（当時博士前期課程）、池田智彦さん（博士後期課程）、内山進教授らの研究グループは、遺伝子治療に使用されるアデノ随伴ウイルスベクターが、VP1と呼ばれるウイルスタンパク質のN末端の領域を加温することで立体構造を変化させ、カプシド（ウイルスの外殻）の内側にあるゲノム（遺伝子）の放出を促進することを明らかにしました。これまで、アデノ随伴ウイルスベクターがどのようにしてゲノムをカプシドから放出するのかについては議論が分かれており、その詳細なメカニズムは解明されていませんでした。研究グループは、全てのウイルスタンパク質（VP1、VP2、...

大阪大学大学院工学研究科の山口祐希助教、博士前期課程（研究当時）の下条咲希さん、内山進教授らの研究グループは、遺伝子治療に使用されるアデノ随伴ウイルスベクターの構成比（ゲノムが中に入っていない空粒子と中身のある完全粒子の比率）と、完全粒子の濃度を、ウイルスの精製を行わずにそのまま測定できる新しい技術を開発しました。本研究では、1分子の質量を高精度で測定できるマスフォトメトリー法を応用しました。研...