大阪大学大学院薬学研究科の水口裕之教授らの研究グループは、RNAを狙って切断するCRISPR-Cas13 systemをAdベクターにより送達することで標的RNAの切断効率を保ちながらcollateral activityを大幅に低減させることに成功しました。CRISPR-Cas13 systemは、ガイドRNAとCas13タンパク質を組み合わせることで、狙ったRNAを切断し、特定の遺伝子の働きを抑えることができる技術です。ガイドRNAの配列を変更することでさまざまな遺伝子を標的にできることから、RNAを標的とする新たな治療技術として期待されています。一方で、Cas13が標的RNAを認...