ハンチントン病RNAi治療を目指したSNP識別アレル特異的RNAi技術の開発
【研究分野】医化学一般
【研究キーワード】
発現制御 / RNAi治療 / SNP / 脳神経疾患 / 対立遺伝子 / トリプレットリピート病
【研究成果の概要】
ハンチントン病の病因遺伝子に存在するSNP(一塩基多型)を目印として、RNA干渉と呼ばれる技術を用いたハンチントン病原因対立遺伝子の特異的発現抑制技術を確立した。また目印となるSNPを約6時間で特定できる迅速SNP診断技術も開発した。これらのSNPを指標とした遺伝子治療・診断技術はハンチントン病や種々の優性遺伝性疾患に対する個人化医療の実現に大きく貢献できるのもだと考えられる。
【研究代表者】
【研究種目】研究活動スタート支援
【研究期間】2009 - 2010
【配分額】2,639千円 (直接経費: 2,030千円、間接経費: 609千円)