群馬大学大学院医学系研究科脳神経再生医学分野(群馬県前橋市)の松﨑泰教助教、今野歩講師と平井宏和教授は、東フィンランド大学の寺崎哲也教授、および広島大学の内田康雄教授の研究グループとの共同研究により、アデノ随伴ウイルス(AAV)カプシドの１つであるタンパク質「VCAP-102」が、これまで評価したカプシドの中で最も高い脳移行性と神経細胞指向性(注4)を示すことを明らかにしました。本研究は、脳疾患に対する全身投与型遺伝子治療の実現に向けた重要な知見を提供するものです。&...

広島大学大学院医系科学研究科博士課程の松木依里奈大学院生、野村渉教授らの研究グループは、インビボ(in vivo：体内)遺伝子治療への応用を見据え、単一のAAV(アデノ随伴ウイルス)ベクターに搭載可能な小型のSauCas9を用いた細胞周期依存的ゲノム編集システムを開発しました。　本研究では、ゲノム編集における正確な修復(HDR)はS/G2期に活発化することに着目し、10種類の抗CRISPR(Acr)タンパク質から選別した有力候補をCdt1の特定のデグロン領域と融合。これにより、エラーを起こしやすいG1期ではSauCas9の活性を抑制し、HDRが活発なS/G2期に限定し...

　広島大学大学院医系科学研究科の松本大亮助教（現　東京都医学総合研究所主任研究員）、野村渉教授、山口大学大学研究推進機構中高温微生物研究センターの佐藤悠助教、東京都医学総合研究所　宮岡佑一郎再生医療プロジェクトリーダーらのグループはヒト細胞においてHDRが成功するとジフテリア毒素への耐性を獲得する仕組みと緑色蛍光の消光によりオフターゲット作用を検出する仕組みを利用した、独自のスクリーニングシステムを構築しました。このシステムを用いてCas9変異体ライブラリを探索した結果、2つの新規アミノ酸変異（I795V/K918E）を持つ「HSS Cas9」を同定しました。HSS Cas9は、野生型Cas...

広島大学ゲノム編集イノベーションセンタープラチナバイオ共同研究講座の中前和恭共同研究講座助教、広島大学発スタートアップ企業であるプラチナバイオ株式会社の奥原啓輔CEO、中川佳子主任研究員、伊出佐耶研究員、大貫永輝研究員、そして坊農秀雅教授(広島大学大学院統合生命科学研究科・プラチナバイオ共同研究講座教授兼任)らは、ゲノム編集により生じる大規模な挿入・欠失変異(インデル)をサンガーシーケンスデータから高感度に推定できる新しい解析ソフトウェア「PtWAVE」(Progressive-type Wide-range Analysis of Varied Editsの略)を開発しました。本研究により...