京都大学 研究シーズ|
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研究キーワード：京都大学における「核酸医薬」 に関係する研究一覧：4件
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発表日：2026年10月13日
1
SOD1遺伝子変異を一塩基単位で修正
―家族性ALSを対象にiPS細胞で塩基編集とプライム編集を最適化―
家族性筋萎縮性側索硬化症（家族性ALS）注1）の原因となるSOD1遺伝子注2）の2種類の変異（G93A変異、L126S変異）について、変異した塩基だけを正常な配列へ戻すゲノム編集法を検討した。患者さん由来iPS細胞注3）などを用いて２種類の変異の修正方法の条件比較を行い、プライム編集注4）と塩基編集注5）を使い分けて変異アレル注6）を修正した。解析した予測オフターゲット編集注7）候補部位において、意図しない編集は検出され...
キーワード：最適化/ロイシン/塩基配列/安全性評価/CRISPR-Cas/ゲノム編集技術/アミノ酸配列/CRISPR/iPS細胞/ニューロン/臨床応用/運動機能/筋萎縮/筋肉/ゲノム編集/モデルマウス/次世代シーケンサー/CRISPR-Cas9/RNA/SOD1/アミノ酸/スクリーニング/マウス/遺伝子治療/運動ニューロン/核酸医薬/活性酸素/血液/神経科学/神経細胞/創薬/ゲノム/ストレス/ヒトiPS細胞/遺伝子/遺伝子変異/筋萎縮性側索硬化症 /酸化ストレス/神経疾患
他の関係分野：情報学生物学工学総合生物農学
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発表日：2026年7月17日
2
凝集するタンパク質をほどくRNA分子の開発に成功
―シヌクレイノパチーの進行抑制につながる新しい治療戦略―
京都大学大学院農学研究科食品生物科学専攻の村上一馬 准教授、Nguyen Thi Hong Van 日本学術振興会外国人特別研究員らの研究グループは、レビー小体型認知症やパーキンソン病などの原因となるα-シヌクレイン（αSyn）タンパク質の異常な凝集を抑える新しい核酸分子を開発しました。本研究は、杤尾豪人 京都大学理学研究科教授、水口賢司 大阪大学蛋白質研究所教授、Gal Bitan 米国UCLA教授らとの国際共同研究です。αSynは本来、神経細胞で働くタンパク質ですが、異常に凝集すると脳内を伝播し、神経細胞に障害を引き起こします。現在の治療はドパミン補充など症状を和らげるものが中心で、病気の...
キーワード：磁気共鳴/天然変性タンパク質/RNAアプタマー/α-シヌクレイン/細胞毒性/運動機能/RNA/ショウジョウバエ/パーキンソン病/核酸医薬/核磁気共鳴/凝集体/神経細胞/神経変性/創薬/認知症
他の関係分野：数物系科学化学
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発表日：2025年12月24日
3
脂質ナノ粒子で「筋肉のもと」である筋幹細胞のゲノム編集に成功
―筋損傷を繰り返しても治療効果が持続する、DMDに対する新しい治療戦略―
脂質ナノ粒子を用いて、筋肉の幹細胞（筋幹細胞）に対して効率的なゲノム編集に成功した。筋損傷を繰り返してもゲノム編集の効果が持続することを証明した。デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する長期的かつ持続可能な治療法への道を拓いた。1. 要旨 持田泰佑主任研究員（武田薬品工業株式会社ターゲットバリデーションサイエンシズ／タケダ-CiRA共同プログラム（T-CiRA））、...
キーワード：持続性/突然変異/衛星/ゲノムDNA/遺伝性疾患/筋細胞/遺伝情報/持続可能/ナノメートル/ナノ粒子/CRISPR-Cas/筋ジストロフィー/ゲノム編集技術/病原性/細胞膜/AAV/CRISPR/iPS細胞/アデノ随伴ウイルス/ウイルス感染症/ベクター/臨床応用/mRNA/トレーニング/外傷/筋線維/筋損傷/筋肉/骨格筋/新型コロナウイルス/AAVベクター/ゲノム編集/モデルマウス/筋衛星細胞/筋再生/CRISPR-Cas9/RNA/アミノ酸/ウイルスベクター/ドラッグ・デリバリー・システム/マウス/遺伝子治療/遺伝子導入/核酸医薬/幹細胞/細胞分裂/ウイルス/ゲノム/ワクチン/遺伝子/感染症/抗体/脂質/小児/新型コロナウイルス感染症/新生児/難病
他の関係分野：複合領域環境学数物系科学化学生物学工学総合生物農学
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発表日：2025年8月5日
4
マイクロRNA-33の阻害は筋ジストロフィーを改善させる
―核酸医薬による治療応用―
筋ジストロフィーは、進行性の骨格筋変性と筋力低下を引き起こす遺伝性疾患であり、中でもデュシェンヌ型は最も重症な型とされています。栄養管理やリハビリテーションなどの支持療法によって病状の進行を抑制でき、エキソンスキッピングなどの核酸医薬が特定の遺伝子変異を有する患者さんに対する新たな治療法として開発されています。しかし、筋ジストロフィーを治癒させる治療法は、未だ確立されていません。 堀江貴裕 医学研究科准教授、尾野亘 同教授らの研究グループは、マイクロRNA（miRNA; miR）-33が骨格筋の再生に重要な働きを持っており、筋ジストロフィーの病態形成に密接に関わっていることを見出しま...
キーワード：人工核酸/遺伝性疾患/マイクロ/筋ジストロフィー/骨格筋/モデルマウス/リハビリ/RNA/マウス/核酸医薬/miRNA/リハビリテーション/遺伝子/遺伝子変異/脂質/脂質代謝
他の関係分野：化学生物学工学総合生物