群馬大学 研究霊長類脳への遺伝子送達に用いるAAVカプシドを体系的に比較評価
―VCAP-102が著しく高い脳移行性を示すことを確認―
【注目の成果：共同研究・産学連携のためのチェックポイント】
 | 脳疾患に対する遺伝子治療に用いるAAVベクター開発の評価基盤となるとともに、将来の霊長類・ヒトへの応用に向けた重要な知見を提供 |
【産学連携対象 全学共通分野 Discovery Saga】
【Sagaキーワード】
データ統合/霊長類/性能評価/分子システム/脳神経科学/AAV/アデノ随伴ウイルス/ベクター/神経再生/再生医学/ウイルスベクター/ラット/遺伝子治療/血液/血液脳関門/神経科学/神経細胞/脳機能/脳疾患/ウイルス/遺伝子
概要
本学大学院医学系研究科脳神経再生医学分野の松﨑泰教助教、今野歩講師と平井宏和教授は、東フィンランド大学の寺崎哲也教授、および広島大学の内田康雄教授の研究グループとの共同研究により、10年以上にわたり世界で報告された主要な血液脳関門（BBB）透過型アデノ随伴ウイルス（AAV）カプシドを成熟霊長類で体系的に評価し、VCAP-102が最も高い脳移行性と神経細胞指向性を示すことを明らかにしました。本研究成果は、2026年6月に国際学術誌『Molecular Therapy Advances』に掲載されました。
本成果は、全身投与による脳疾患の遺伝子治療の実現に加え、成熟霊長類を用いたBBB透過型AAVカプシドの標準的評価プラットフォームを確立したものであり、今後開発される新規カプシドの客観的な性能評価にも広く活用されることが期待されます。
本研究は、日本医療研究開発機構（AMED）脳神経科学統合プログラム（Brain/MINDS 2.0）の「脳統合研究を推進するウイルスベクター技術の整備と高度化」および「脳データ統合プラットフォームの開発と活用による脳機能と疾患病態の解明」、ならびに日本学術振興会（JSPS）科学研究費助成事業（科研費）の支援を受けて実施されました。また、本研究は群馬大学未来先端研究機構ウイルスベクター開発研究センターの研究基盤を活用して実施されました。
プレスリリース
霊長類脳への遺伝子送達に用いるAAVカプシドを体系的に比較評価―VCAP-102が著しく高い脳移行性を示すことを確認―
関連リンク
『Molecular Therapy Advances』東フィンランド大学ホームページ
広島大学 分子システム薬剤学ホームページ
群馬大学大学院医学系研究科脳神経再生医学分野ページ
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